FARMACOLOGIA

Farmacología • Medicamentos huérfanos

Virus recombinante

Eliminación de genes implicados en replicación y patogénicos

Gen terapéutico

Genoma virus X

+

Genoma virus X defectivo

Vector recombinante

defectivo portador del gen terapéutico

Imagen 2. Esquema de formación de un vector viral

En los últimos años se han logrado nuevos avances en el campo de la terapia génica para el tratamiento de las ER. En 2012 se aprobó el primer fármaco comercial de terapia génica, Glybera ® (Alipogene tiparvovec), para tratar la deficiencia de lipoproteína lipasa. Desde entonces, se han aprobado otros tratamientos de terapia génica en todo el mundo, incluyendo tratamientos para la hemofilia A y B. Además, se están realizando nuevas investigaciones en el campo de la terapia génica para el tratamiento de varias ER, incluyendo trastornos metabólicos, trastornos neuromusculares y enfermedades genéticas de la piel. En general, la terapia génica sigue siendo un campo en constante evolución y se espera que continúe avan zando en el futuro.

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