FARMACOLOGIA

Farmacología • Medicamentos huérfanos

La contraindicación es la hipersensibilidad a los principios activos o a algunos de los excipientes incluidos.

Las reacciones adversas más comunes son reacciones en la zona de la inyección, vómitos y presión arterial disminuida.

Tabelecleucel (Ebvallo ® )

Autorizado el 12 de enero de 2023. Pendiente su comercialización.

Indicado como medicamento de terapia celular para el tratamiento de pacientes adultos y pediátricos a partir de 2 años de edad con enfermedad linfoproliferativa positiva al virus de Epstein-Barr (ELPT+ VEB) recidivante o refractaria que han recibido al menos un tratamiento previo. Esta enfermedad puede afectar a pacientes que han recibido un trasplante de órgano sólido o un trasplante de células hematopoyéticas alogénico.

En el caso de los pacientes con trasplante de órganos sólidos, el tratamiento previo incluye quimioterapia, a menos que no sea adecuada.

La contraindicación es la hipersensibilidad al principio activo o a alguno de los excipientes.

Etranacogene dezaparvovec (Hemgenix ® )

Autorizado el 15 de marzo de 2023. Pendiente su comercialización.

Indicado para el tratamiento de adultos con hemofilia B moderadamente grave y grave, un trastorno he morrá gico hereditario causado por la deficiencia del factor IX. Se utiliza en adultos que no han desarrollado inhibidores frente al factor IX.

Se trata de un tipo de medicamento de terapia avanzada denominado “medicamento de terapia génica”.

Las contraindicaciones son la hipersensibilidad a cualquiera de sus componentes, que tengan una infección activa o crónica no controlada, o que tengan fibrosis hepática avanzada o cirrosis hepática.

Los efectos adversos más comunes son dolor de cabeza, aumento de los niveles de enzimas hepáticas y síntomas de tipo gripal.

A este medicamento se le ha concedido una “autorización condicional”, ya que la EMA consideró que sus beneficios son mayores que sus riesgos.

Valoctocogene roxaparvovec (Roctavian ® )

Autorizado el 3 de febrero de 2023. Pendiente su comercialización.

Es un medicamento de terapia génica indicado para el tratamiento de la hemofilia A (deficiencia congénita de factor VIII) grave en pacientes adultos sin antecedentes de inhibidores del factor VIII y sin anticuerpos específicos contra el virus adenoasociado de serotipo 5 (AAV5) detectables.

Las contraindicaciones son la hipersensibilidad al principio activo o a algunos de los excipientes, infecciones activas, agudas o crónicas no controladas, y pacientes con fibrosis hepática.

888